La ciencia se hace con datos. Y aquí parece que los hay. La revista Nature ha publicado un artículo de 12 páginas (y varias más de material complementario) en el que un equipo coordinado por investigadores españoles describe cómo han logrado reprogramar células de la piel de personas con una anemia muy grave para que sean capaces de convertirse en cualquier tejido , aunque con la novedad que de que en el proceso se les ha despojado de su enfermedad genética inicial. En este caso, se han logrado células sanguíneas sanas a partir de otras afectadas por la anemia. El trabajo en cuestión aporta justamente el matiz que diferencia, en investigación básica, a un científico de un trilero: la proof of concept, la demostración reproducible de la confirmación de una hipótesis. En este caso, no que la terapia celular basada en la reprogramación sea una opción eficaz, sino que, efectivamente, existe una base experimental -no una impresión evanescente- para atribuirle ese potencial curativo.

El trabajo ha sido dirigido por Juan Carlos Izpisúa Belmonte, del Instituto Salk (EEUU), director del Centro de Investigación en Medicina Regenerativa de Barcelona (CMRB), junto con el director del Programa de Terapia Génica de Células Hematopoyéticas del CIEMAT (Centro de Investigaciones Energéticas, Medioambientales y Tecnológicas), en Madrid, Juan Bueren, acompañados de Ángel Raya, responsable del Centro de Investigación del CMRB, y Jordi Surrallés, catedrático de Genética de la Universidad Autónoma de Barcelona.

Según explicó a Europa Press Juan Carlos Izpisúa, "nos planteamos utilizar la tecnología de la reprogramación inducida para generar células que pudieran ser utilizadas en un futuro para reemplazar las células alteradas o perdidas en un paciente. Para ello, habría que corregir la enfermedad en esas células ya que, en muchos casos, volver a poner células enfermas en el paciente no mejoraría su enfermedad. En este estudio demostramos que esto es posible y cómo hacerlo".

El estudio aún en fase pre-clínica ha demostrado, por primera vez, que ante una enfermedad genética como la anemia de Fanconi es posible corregir el defecto hereditario en células de la piel del paciente y luego convertirlas en células células de pluripotencia inducida (IPS, por sus siglas en inglés), que posteriormente se han podido diferenciar en sanguíneas. Las IPS son células adultas desdiferenciadas, reducidas a estadíos primitivos hasta comportarse como células madre embrionarias, capaces de diferenciarse en cualquier tejido. La anemia de Fanconi es una rara enfermedad, que en España sufren unas cien familias, y que se manifiesta principalmente en niños, mediante anemias y episodios infecciosos y hemorrágicos normalmente severos. Los pacientes frecuentemente pierdan sus células madre hematopoyéticas (encargadas de renovar continuamente las células de la sangre), lo que se conoce como aplasia medular. El tratamiento actual es el trasplante de células madre hematopoyéticas sanas, procedentes de médula ósea o sangre de cordón umbilical de un donante compatible y a ser posible familiar del paciente. El problema es que aproximadamente sólo un tercio de estos pacientes tiene un hermano compatible, y el éxito en los trasplantes de donantes no relacionados es más modesto.

El gran reto ahora es verificar si las células obtenidas in vitro serían capaces de generar células sanguíneas tras un trasplante. Los propios investigadores, que han logrado mantener estables las líneas obtenidas (una de ellas en 45 pases), avisan, además, de que aún hay problemas de seguridad pendientes de resolver.