Salud y Bienestar

Nuevas estrategias terapéuticas frente a tumores de baja incidencia

  • Pacientes subrayan la importancia de investigar y aprobar fármacos huérfanos.

En la actualidad existen alrededor de seis mil enfermedades raras identificadas. Las enfermedades raras, minoritarias o huérfanas, incluidas las de origen genético, son aquellas enfermedades con peligro de muerte o de invalidez crónica, que tienen una frecuencia (prevalencia) baja, menor de 5 casos por cada 10.000 habitantes, según la definición de la Unión Europea.

Los tumores raros constituyen un grupo importante dentro de estas enfermedades entre las que se encuentran la leucemia mieloide crónica, el cáncer renal, los tumores neuroendocrinos, los tumores gastrointestinales, los síndromes mieloproliferativos o la esclerosis tuberosa. Según Begoña Barragán, presidenta del Grupo Español de Pacientes de Cáncer, "los afectados por tumores raros tienen el problema añadido de la gran dificultad para encontrar un centro específico para recibir un diagnóstico preciso, de forma que con frecuencia pasan años hasta que se llega a éste". Con este tipo de tumores, además de poder ofrecer una información clara y precisa a los pacientes, la investigación es un factor clave, tanto cuantitativa como cualitativamente, para mejorar la calidad de vida de los afectados y sus familias. "Si la investigación en cáncer es fundamental, en el caso de los tumores raros lo es mucho más", explica Barragán, "de forma que se requiere más investigación y la aprobación temprana para medicamentos huérfanos, puesto que para muchos pacientes es la única posibilidad de recibir un tratamiento para la enfermedad que padecen".

El conocimiento de la historia natural de muchas enfermedades raras ha mejorado considerablemente su diagnóstico y tratamiento. Pero su "rareza" exige mucha dedicación, pues se requiere de una notable inversión de tiempo y recursos en el desarrollo de los tratamientos más efectivos: desde la investigación, producción y registro, hasta la salida al mercado. La doctora Eva López, directora médica de Novartis Oncology, "nuestro compromiso con los tumores raros se refleja en el número de fármacos huérfanos que hemos comercializado a lo largo de estos años y en las nuevas moléculas que estamos desarrollando actualmente".

En estos momentos, ya existen resultados en moléculas que se encuentran en diferentes fases de su desarrollo. Fármacos comercializados, como un inmunosupresor utilizado para evitar el rechazo en los trasplantes, que podría ser útil en la Esclerosis Tuberosa, una enfermedad que se manifiesta generalmente en niños con distintas alteraciones a nivel cerebral, cardíaco, renal o dérmico; o fármacos utilizados para síndrome hiposfisario que pueden utilizarse para tratar el Síndrome de Cushing y Acromegalia. Es por tanto, una apuesta para abrir nuvas opciones a tratamientos conocidos en patologías de baja prevalencia.

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