El PTS alumbra un fármaco "único" contra la enfermedad de Crohn

Quien convive con la enfermedad de Crohn lo hace también con dolores crónicos y se enfrenta a un día a día que entorpece relaciones sociales, sexuales y laborales. Muchas de las personas que la padecen la comparan con un maldición. En toda España, entre 80.000 y 120.000 personas sufren esta enfermedad, de ellas, el 10% padecen fístulas anales, una de las secuelas de la patología más incómodas y dolorosas. Las fístulas no solo anales, sino de cualquier tipo, y aparecen en la postadolescencia y desde que se diagnostica, el 28% de los enfermos de Crohn desarrolla esta dolencia en alguna de sus tipologías en los primeros veinte años de vida.

Ayer tuvo lugar la presentación del primer medicamento que enciende una vela al final del túnel de estos pacientes. Alofisel es un fármaco que según Mario Delgado, investigador de Parasitología y Biomedicina López Neyra (dependiente del CSIC) y creadores de la patente, en "una única administración, el 75% de los enfermos" deja de sufrir las fístulas anales. Hasta ahora muchos pacientes solamente podían abordarlas mediante cirugía.

La patente, desarrollada por Tigenix, empresa que ahora ha sido adquirida por la farmacéutica japonesa Takeda, ya ha obtenido luz verde para su comercialización por parte de la Agencia Europea del Medicamento. Takeda está construyendo instalaciones en Madrid, según avanzaron ayer, para poder empezar a comercializar el producto en todo el continente.

El tratamiento que tiene un precio de entre 60.000 y 120.000 euros, "desde el pasado mes de marzo ya es accesible" para una compra directa del público aunque aún queda por saber si en España entrará dentro de la cobertura de la sanidad pública y de su precio final pactado entre la empresa y el Sistema Nacional de Salud.

Además de su éxito a nivel social, Alofisel ha obtenido en Italia el que llaman el premio Nobel de la industria farmacéutica, el Premio Galeno. La comisión evaluadora del galardón reconocía que el fármaco "representa la primera terapia basada en células madre mesenquimales de origen adiposo en recibir una autorización de comercialización central en Europa". Precisamente por su originalidad y su carácter único e innovador, señalaba ayer Delgado, le ha valido el galardón.

En Europa, tal y como reconoció el jurado, es un tratamiento único en terapias celulares. Delgado añade que esta célula madre se puede obtener de por ejemplo, liposucciones, es decir de la grasa de los donantes. El principal hallazgo del Alofisel, destacan sus creadores, y lo que lo convierte en un tratamiento pionero y único en Europa, es su carácter alogénico, es decir, que tiene como principio activo el uso de células madre de tejido adiposo no relacionado con los futuros pacientes.

Al hilo de esto el jurado del Galeno añadía en su valoración que "su peculiar mecanismo de acción y el estado de un medicamento huérfano" lo califican "como un medicamento innovador". Y reconocen quizás su característica más valiosa: aumentar significativamente la calidad de vida del enfermo ya que "los porcentajes más bajos de recaídas se correlacionan con una mejora en la calidad de vida asociada con el grado de gravedad de la enfermedad perianal".

Delgado explicó que "hasta ahora la terapia celular en general estaba diseñada para usar células del mismo paciente, llamado tratamiento singénico". Con este nuevo enfoque de tratamiento, la célula madre se convierte en un medicamento como cualquier otro, eso quiere decir, apuntaba Delgado que es susceptible de producirse en grandes cantidades y distribuirlo a cualquier rincón del mundo. Simplemente el hospital pediría el fármaco y se le mandaría para que el médico le inyecte las dosis al paciente.

"Además, en este caso, al ser de tejido adiposo o grasa se pueden conseguir muchos donantes en el mundo occidental a través de las liposucciones", eso, añadía Delgado, "ha roto las barreras de la terapia celular" e hizo hincapié en que alguno expertos de este campo ya lo han calificado como el descubrimiento de la década para estos pacientes de Crohn.

"Nosotros describimos que estas células madre no solo tenían capacidad regeneradora, que era para la que se estaban usando en ese momento, sino que además podría regular respuestas inflamatorias y autoinmunes, hicimos todo el desarrollo preclínico, que representó la primera novedad de la investigación", defendía ayer Delgado, que completaba el discurso con la segunda novedad que saltó ante sus ojos y que ha sido lo que "ha cambiado definitivamente el uso de estas células, la posibilidad de usarlas de forma alogénica, entre donantes y pacientes no relacionados. La combinación de ambos conceptos es lo que se patentó inicialmente", sentenció el investigador del Instituto López Neyra, radicado en el complejo del PTS.